Биотехнологична компания разработва терапия за цветна слепота

Двама учени и една биотехнологична компания се надяват да променят това. Avalanche Biotechnologies и Университетът в Сиатъл разработват съвместно първата терапия за цветна слепота. Споразумението ще събере на едно място техниката за генна терапия, създадена от Avalanche, и експертизата на университетските изследователи. “Целта ни е да лекуваме цветна слепота при клинични опити в следващите една до две години”, казва Томас Чалбърг, основател и изпълнителен директор на компанията Avalanche.

Надеждата за успех се основава на научен пробив, постигнат преди шест години, когато двама изследователи от Университета в Сиатъл успяват да излекуват често срещана форма на цветна слепота при вид маймуни с помощта на генна терапия. “Това отвори възможност да създадем терапия и за хора”, казва Джей Нийц, който ръководи Лабораторията по цветно зрение в университета заедно със съпругата си Маурийн Нийц.

Двамата учени са били наясно, че пренасянето на успеха от маймуните при хората ще бъде предизвикателство. Обикновено цветната слепота се дължи на генетично нарушение. Около 8% от мъжете наследяват мутация на Х-хромозома, на която се дължи затруднението при различаване на червено и зелено. Състоянието засяга едва 0.5% от жените, които имат два Х-хромозома.

Лечението включва присаждане на нови гени в клетките в ретината, които реагират на цветовете. Методът е експериментиран при маймуни, но прилагането му изисква оперативна намеса, която е рискована. Междувременно, екип от Калифорнийския университет в Бъркли открива начин да присажда гени чрез обикновена инжекция. Компанията Avalanche работи върху усъвършенстване на техниката на учените от Бъркли, казва Чалбърг. Той среща Джей и Маурийн Нийц от Университета в Сиатъл на научна конференция през 2012 г. и разбира, че биха могли да работят заедно.

Изследователите се надяват да започнат експериментално лечение на пациенти в следващите няколко години. По думите на Чалбърг човешкото око е място, където генната терапия може да се прилага безопасно и сравнително лесно. “Обичаме да казваме, че каквото се случва в окото остава в окото, защото е нещо като малко затворено пространство”, обяснява Чалбърг.

Терапия за цветна слепота би помогнала на милиони хора. “Хората с такова нарушение на зрението имат много ограничено възприятие”, казва той. “Те могат да видят само един процент от цветовете, които вижда нормален човек. В много отношения това е по-близо до слепота, отколкото до нормално зрение”.